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来源：云顶彩票平台2023-12-04 17:48

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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

东西问丨范德伟：“中华第一灯”西汉长信宫灯有何“黑科技”？******

　　中新社石家庄2月3日电题：“中华第一灯”西汉长信宫灯有何“黑科技”？

　　——专访河北博物院研究馆员范德伟

　　中新社记者牛琳

　　长信宫灯，一眼千年。作为河北博物院“镇馆之宝”和中国首批禁止出国(境)展览的文物之一，“中华第一灯”长信宫灯身上藏着哪些“黑科技”？它何以成为中国2000多年前就已着手治理室内空气污染的实证？其中蕴藏着古人怎样的设计理念和智慧？河北博物院学术研究部研究馆员、河北省博物馆学会秘书长范德伟近日就此接受中新社“东西问”专访，解读长信宫灯“黑科技”之谜及其在世界灯具史上的独特价值。

视频：【东西问·镇馆之宝】范德伟：“中华第一灯”西汉长信宫灯何以成为绿色环保灯具“鼻祖”？来源：中国新闻网

　　现将访谈实录摘要如下：

　　中新社记者：拥有2000多年历史的西汉长信宫灯，为什么被誉为“中华第一灯”？

　　范德伟：长信宫灯约制成于西汉前期，距今已2000多年。这盏灯1968年出土于河北省保定市满城汉墓，为西汉时期中山靖王刘胜之妻窦绾墓中随葬品。因灯身有“长信”字样的铭文，遂定名为“长信宫灯”。

　　长信宫灯整体造型是一位跪地持灯的汉代年轻宫女，两臂之间托持着一盏带罩铜灯，通体鎏金。其造型一改以往青铜器皿的神秘厚重，显得轻巧华丽，实为罕见。这位宫女梳发髻，覆巾帼，身穿广袖长衫，跣足跪坐，把汉代宫女的一个日常姿态定格在灯具之上，造型优美、大气朴拙，具有突出的审美价值。

西汉长信宫灯，现藏于河北博物院。河北博物院供图

　　灯最基本的功能是照明。这款灯高48厘米，放置于案几之上与古人跽坐时的视线同高，符合当时人们席地而坐的生活习惯。令人惊奇的是，它还能对照明效果进行调整。长信宫灯的灯罩部分由两个弧形屏板组成，合拢后为圆形，嵌于灯盘的槽之中，其中一块屏板可以左右开合，以调节灯光的照射方向和亮度，类似于今天使用的台灯。

　　从科学性看，长信宫灯带有导烟管和灯罩，使用时油烟进入中空的灯体，解决了油灯的烟熏问题。并且，长信宫灯采取分铸套接，宫女身体的头部、身躯、右臂和灯座、灯盘、灯罩分别铸造组合而成。各部分严丝合缝又装插自如，清理烟灰烟垢十分方便。其制作工艺水平之高，在汉代宫灯中首屈一指。

　　承载着汉代青铜灯具独特造物美学的长信宫灯，将人物、灯与排烟功能完美结合，浑然天成，其功能性与艺术性和谐统一，达到极致，是展示汉文化精髓的经典之物，亦是中国古代青铜灯具中的巅峰之作，因此被誉为“中华第一灯”。

　　中新社记者：为何美国前国务卿基辛格在参观完长信宫灯后称“中国在两千多年前的汉代就具有环保意识”？它蕴含着中国古人什么样的设计理念和智慧？

　　范德伟：长信宫灯的设计中，最为突出的是它蕴含的环保理念。由于当时还没有蜡烛，都是点灯烛，主要成分是动植物油脂。以此作为照明燃料，虽实现了照明功能，但燃烧时烟尘较大，往往使室内空气污浊、烟雾弥漫，并伴有刺鼻的气味。

　　长信宫灯将玄机隐藏在宫女右臂宽大的袖口所形成的排烟通道——导烟管之中。宫女一手执灯，另一手袖似在挡风，实为导烟管，它的一端连接灯盘，另一端连接宫女中空的身体，点燃后产生的烟气烟灰在热力推动作用下，沿着袖管进入并存储在灯体内，直到落入宫女身体底部，从而实现收纳污浊烟尘、清洁空气的目的。

　　这样的设计类似今天的烟道，但在2000多年前，实在堪称最先进的发明创造，说明中国早在西汉就已着手于居住环境空气污染的治理。

西汉长信宫灯(局部)。翟羽佳摄

　　并且，长信宫灯的灯罩可以开合，既可挡风，又可调节灯光的照度和方向，关闭它，则可以防止烟尘和异味的外泄。

　　长信宫灯腹部藏烟、分向取光、鎏金灯体、分段设计，构思极其精妙，传达出古人超前的环保意识和器以载道、重己役物、以人为本、天人合一的设计理念。

　　相比西汉的长信宫灯，西方直到15世纪才由意大利科学家达·芬奇发明铁皮导烟灯罩，比长信宫灯晚了1500多年。因此，中国是最早发明利用导烟管和灯罩解决灯烟污染的国家，在环保造物实践中占据世界领先地位。以至于美国前国务卿基辛格在参观完长信宫灯后盛赞：“中国在两千多年前的汉代就具有环保意识。”

　　中新社记者：这款堪称“国宝”的汉代灯具，身上刻着的珍贵铭文揭示出它怎样的传奇经历和身世之谜？

　　范德伟：长信宫灯上刻有“阳信家”“长信尚浴”等9处共65字铭文，从内容、字迹和刻工看，不是一次刻上去的，说明是几经辗转才最终到了中山王后窦绾手中。但是对于这件灯具最初的主人是谁，有过怎样的流转经历，有不同的说法。

长信宫灯上刻有“阳信家”等铭文。河北博物院供图

　　《满城汉墓发掘报告》认为，铜灯最初的持有者应该是阳信夷侯刘揭家，刘揭的儿子因“有罪国除”，这件华美的灯具也被没收，归窦太后居住的长信宫所有。窦太后是汉武帝刘彻及中山靖王刘胜的祖母，窦太后的娘家在清河观津(今河北省武邑县)，距中山国(都卢奴，即今河北省定州市，领14县，辖区大致在今河北省石家庄市北部和保定市中南部的部分地域)不远，因而推测窦绾与窦太后有亲缘关系，灯是窦太后赐予窦绾。

　　另有专家推测，长信宫灯最初的持有者“阳信家”指的是阳信长公主，即汉武帝刘彻的亲姐姐，她把这件灯具献给了窦太后，窦太后又转赠给了窦绾。

　　近期又有学者通过对铭文细节的梳理，提出长信宫灯最初的持有者是“长信尚浴”的窦太后，窦太后把灯赐给了阳信长公主，阳信长公主转赠给了窦绾。